VC-01 bliska nadzieja w implantach wysp trzustkowych

Kiedy piszę posta i trudno mi opanować emocje to wiem, że piszę o czymś niezwykłym i o czymś, co naprawdę ma szansę poprawić życie wszystkich z CT1. Tak jest i tym razem.

JDRF (Juvenile Diabetes Research Foundation czyli Fundacja na rzecz Badań nad Cukrzycą Młodzieńczą) ogłosiła właśnie, że finansowana przez nią firma ViaCyte dokonała znacznego kroku naprzód w badaniach nad implantami wysp trzustkowych. FDA zezwoliło firmie ViaCyte na przeprowadzenie testów klinicznych na ludziach, produktu o nazwie VC-01. Testy obejmą około 40 osób w różnych ośrodkach medycznych. VC-01 będzie wszczepiany pacjentom pod skórę, w ramach prostego zabiegu nie wymagającego hospitalizacji.

VC-01 powstał poprzez zintegrowanie dwóch opracowanych wcześniej przez firmę ViaCyte technologii:

• Encaptra Drug Delivery System – system dozowania leku,
• PEC-01 – otrzymana z komórek macierzystych endoderma trzustkowa.

Idea działania samej Encaptry jest prosta. To nic innego jak “sitko” lub bariera półprzepuszczalna w której ukryty jest właściwy czynnik terapeutyczny czyli PEC-01. Pamiętacie? Pisaliśmy już o tym w poście pt. BioHub – sztuczna czy może naturalna trzustka?  Encaptra przepuszcza glukozę, tlen, białka i inne składniki z krwioobiegu niezbędne do utrzymania przy życiu składnika PEC-01. Czego oczywiście Encaptra nie przepuszcza to komórki systemu odpornościowego odpowiedzialne za niszczenie komórek beta trzustki:

Produktem uwalnianym z Encaptry jest między innymi insulina, amylina, glukagon. Dzięki dostającej się do wewnątrz glukozie PEC-01 “wie” jaką ilość insuliny uwolnić do krwioobiegu, tym samym zapewniając w pełni samoregulujący się mechanizm.

Słowo o najważniejszym składniku VC-01 czyli o komórkach PEC-01. Można je nazwać prekursorami komórek trzustkowych. Po wszczepieniu do żywego organizmu (na razie myszy) stopniowo zaczyna budować się sieć naczyń krwionośnych:

Zdjęcie po lewej stronie przedstawia unaczynienie w 4 tygodniu od wszczepienia. Po 8 tygodniach wzrost unaczynienia jest już bardzo wyraźny (zdjęcie po prawej stronie). Po 16 tygodniach komórki PEC-01 przekształcają się w struktury podobne do wysp trzustkowych produkujących insulinę.

Jaki był efekt działania VC-01 w testach przedklinicznych na myszach? Ten wykres poniżej mówi wszystko:

Na osi pionowej widoczny jest poziom glukozy we krwi (na czczo). Linia zielona to mysz bez implantu VC-01, linia fioletowa to mysz z implantem. W 33 tygodniu komórki beta trzustki u obu myszy zostały zniszczone poprzez podanie STZ – środka chemicznego selektywnie niszczącego te komórki. Co widać potem chyba nie wymaga komentarza .

Baaaardzo mocno trzymamy kciuki za powodzenie. Potrzebne wiele talentu i miliony dolarów ale to wszystko wygląda naprawdę obiecująco!

Osoby zainteresowane szczegółami zapraszamy na stronę JDRF oraz ViaCyte.