Semma Therapeutics ogłosiła wyniki testów przedklinicznych

Znana wam już z innych naszych artykułów firma Semma Therapeutics właśnie ogłosiła wyniki testów przedklinicznych terapii cukrzycy typu 1 opartej komórkach macierzystych. Pewnie jesteście ciekawi jak im idzie – zapraszamy do czytania.

Przez ostatnie 100 lat jedynie drobny postęp został poczyniony w zarządzaniu cukrzycą typu 1 przez insulinę. Wyniki badań wskazują, że nasze wysepki mogą zostać bezpiecznie dostarczone, utrzymują funkcjonalność oraz w widoczny sposób redukują zapotrzebowanie na insulinę u ssaków naczelnych poza gatunkiem ludzkim. Ponadto, kiedy podda się je enkapsulacji wykazują wzmożone wydzielanie insuliny u świń bez stosowania immunosupresji. Jesteśmy zachwyceni możliwością podzielenia się istotnym postępem w naszych dwóch wiodących programach, które przybliżają nas do skutecznych leczniczo opcji terapeutycznych dla ludzi żyjących z cukrzycą typu 1-go.

dr Bastiano Sanna
Dyrektor Zarządzający Semma Therapeutics

Zespół Semmy osiągnął bezprecedensowe wyniki przedkliniczne zarówno w zakresie samych wysepek jak i sposobu ich zabezpieczenia. Dzięki tym wynikom zespół otworzył drogę do badań klinicznych w przyszłym roku. Wyniki te dają nadzieję milionom pacjentów z cukrzycą typu 1-go na całym świecie, których dotknęła ta wyniszczająca choroba.

dr Douglas Melton
Założyciel Semma Therapeutics

Trochę o Semma

Dla przypomnienia – naukowcy z Semma opracowali proces produkcji niemalże nieograniczonej liczby wysokiej jakości wysepek trzustkowych. Wysepki te powstają z pluripotencjalnych komórek macierzystych tzn. takich, które mogą się przekształcić w dowolnego typu komórkę w ciele. Fundamenty tej technologii zawdzięczamy badaniom nad różnicowaniem komórek macierzystych prowadzonym przez dr Dough-a Melton-a w laboratorium Uniwersytetu Harvarda. Wyłączną licencję z tych badań uzyskała właśnie firma Semma Therapeutics, której dr. Melton jest współzałożycielem. Cały proces przekształcania komórek pluripotencjalnych w kliniczny produkt nadający się do zastosowania w terapii trwa około 30 dni:

 

Jeśli chodzi o swoją podstawową funkcję to wysepki uzyskane przez Semma w niczym nie ustępują naturalnym wysepkom z ludzkiej trzustki. Wykrywają one poziomy glukozy i w odpowiedzi uwalniają dokładną dawkę insuliny.  Co ciekawe jednak, są one bardziej żywotne i większe niż oczyszczane komórki uzyskane od dawców organów:

Semma Therapeutics zdołała wyskalować proces produkcji tych komórek w bioreaktorach i uzyskać ilości niezbędne do stosowania w terapii na masową skalę.

Wyniki testów przedklinicznych

O jakich programach badawczych mówią na wstępie naszego artykułu dr Bastiano Sanna, Prezes Semma Therapeutics i dr Dough Melton? Pod koniec czerwca 2019 dr Felicia Pagliuca, ogłosiła na dorocznej konferencji Międzynarodowego Stowarzyszenia na rzecz Badań nad Komórkami Macierzystymi (ISSCR) wyniki dwóch programów badawczych. Programy te są dedykowane terapii cukrzycy typu 1 komórkami macierzystymi i zostały wykonane na ssakach naczelnych oraz na świniach.

W pierwszym badaniu zastosowano substancje immunosupresyjne a uzyskane wyniki pokazują, że:

• wszczepienie wysepek zakończyło się powodzeniem i są one w pełni funkcjonalne,
• wysepki zachowały swoją funkcję w wątrobie ssaka przez okres sześciu tygodni,
• wysepki zmniejszyły zapotrzebowanie na insulinę o ponad 60 procent.

W drugim badaniu świnie otrzymały wysepki w specjalnym urządzeniu zabezpieczającym je przed działaniem układu odpornościowego. Dzięki zastosowaniu tego urządzenia nie było konieczne stosowanie immunosupresantów. Jego wyniki dowiodły że:

• zastosowane zabezpieczenie skutecznie chroni wysepki, i jednocześnie ogranicza reakcję układu odpornościowego na ciało obce,
• wysepki produkują wydajnie insulinę w odpowiedzi na stymulację poziomem glukozy, co potwierdzone zostało prawidłowym poziomem C-peptydu.

Plany Semma na przyszłość

Opierając się na wynikach wyżej opisanych badań przedklinicznych Semma planuje przeprowadzić w pierwszej połowie 2020 roku testy kliniczne na pacjentach z trudno poddającą się leczeniu cukrzycą oraz na pacjentach bez świadomości hipoglikemicznej. W drugiej połowie 2020 roku Semma Therapeutics planuje uruchomić kolejne testy. Tym razem grupa docelowa to szersza populacja dorosłych pacjentów z cukrzą typu pierwszego. Użyte w badaniu wysepki zabezpieczy specjalne urządzenie ochronne, bez stosowania immunosupresji.